Uma nova geração de terapia genética promete tratar doenças raras sem cortar nem reescrever o DNA: em vez disso, ajusta a atividade dos genes como quem mexe em um botão de volume.
Desenvolvida em universidades e empresas de biotecnologia do Vale do Silício e apresentada em reportagem do Fantástico publicada pelo g1, a abordagem já saiu do laboratório e entrou em teste clínico contra uma distrofia muscular rara.
O mesmo DNA, instruções diferentes
Todas as células do corpo carregam o mesmo código genético, mas uma célula de pele e uma de fígado não usam as mesmas instruções. O que as diferencia é quais genes estão ligados e quais permanecem desligados em cada tecido.
É exatamente nesse mecanismo natural de controle que as novas terapias tentam interferir. O campo é o da epigenética, que estuda os sistemas capazes de regular quando e como um gene é usado pelo organismo sem mexer no código em si.
O alvo é uma distrofia muscular rara
A doença escolhida para o primeiro teste é a distrofia facioescapuloumeral, que provoca degeneração progressiva dos músculos. Ela é causada pela ativação contínua de um gene que deveria funcionar apenas durante o desenvolvimento embrionário — e a proposta da terapia é silenciá-lo de forma duradoura.
A linha de pesquisa é liderada pelo professor Stelle Chi, da Universidade Stanford, e pela empresa dele, a Epicrispr. Para o pesquisador, o diferencial da técnica está justamente em controlar a atividade dos genes sem modificar a sequência do DNA.
É nesse território pouco mapeado do DNA não codificante — descrito por especialistas como um painel de interruptores que liga e desliga genes — que miram as terapias epigenéticas, o mesmo trecho que o exame de exoma não enxerga e que pode deixar doenças raras sem diagnóstico.
Da tesoura genética ao ajuste fino
As abordagens nascem da evolução das ferramentas de edição genética, como o CRISPR, que ampliou a capacidade dos cientistas de atuar sobre o material genético. A diferença é de estratégia: em vez de reescrever a informação, mexe-se no sistema que decide se ela será usada.
A ideia de desligar genes específicos já mostrou resultado em outras frentes: uma edição genética aplicada em dose única manteve o colesterol alto sob controle por um ano inteiro ao silenciar o gene ANGPTL3 no fígado.
Ainda é o começo
O entusiasmo, porém, esbarra no estágio das pesquisas. O primeiro ensaio com pacientes para a terapia contra a distrofia facioescapuloumeral começou no ano passado e envolve um grupo reduzido de voluntários — nessa etapa, o objetivo é avaliar a segurança do tratamento, não comprovar que ele funciona.
Para quem convive com doenças genéticas que até pouco tempo atrás não tinham qualquer perspectiva terapêutica, mesmo um teste inicial já representa uma mudança de horizonte.