A pesquisadora Tatiana Sampaio, que lidera os estudos da polilaminina, acusa a Anvisa de restringir o acesso de pacientes com lesão medular à substância experimental. Em vídeo, ela contesta as regras mais duras que a agência passou a aplicar ao uso compassivo desde abril.
Segundo a Anvisa, que respondeu ao g1, a mudança seguiu a aprovação do estudo clínico e a recomendação de um painel técnico preocupado com as sete mortes registradas entre pacientes tratados.
Atualmente, só são liberados casos de lesões com até 72 horas, localizadas entre as vértebras T2 e T10, no tórax.
O que mudou nas autorizações
Previsto em norma da Anvisa desde 2013, o uso compassivo permite que pacientes graves e sem alternativa terapêutica recebam medicamentos ainda em teste, com autorização caso a caso. A polilaminina é aplicada dessa forma desde o início do ano.
De acordo com Tatiana, até abril pacientes com lesões de até três meses conseguiam a liberação. Agora, a agência limita as autorizações ao perfil do estudo clínico: lesões de até três dias, em um trecho específico da coluna torácica. Mesmo assim, até agosto foram 128 pedidos e 110 autorizações.
O estudo clínico conduzido pelo Cristália começou em setembro, com a Fase 1 voltada justamente a pacientes com lesão torácica de até 72 horas.
Em nota ao g1, a Anvisa citou três fatores para a nova avaliação de risco e benefício: mortes de pacientes que receberam a substância fora dos critérios do estudo, evidências ainda insuficientes de segurança e um aumento de pedidos que a agência diz nunca ter visto para nenhum outro produto em investigação. A agência lembra ainda que a exposição de muitos pacientes a um produto experimental costuma ocorrer em programas de acesso expandido, que exigem pesquisas a partir da fase 3, e ressalta que nem para o grupo hoje elegível há evidências suficientes de segurança.
Painel unânime contra a expansão
A agência afirma ter consultado um painel com representantes do Conselho Federal de Medicina e neurologistas e neurocirurgiões do Brasil e do exterior. Os especialistas recomendaram, por unanimidade, não ampliar o uso, citando as mortes e a forma de aplicação, feita diretamente na medula.
Foram sete mortes entre as 110 aplicações. O Cristália, laboratório que lidera a pesquisa, afirma que os óbitos não têm relação com a substância.
Um levantamento do g1 publicado no sábado (24/10) detalhou a cronologia das notificações. Segundo o veículo, cinco mortes já haviam sido comunicadas à Anvisa entre janeiro e março, quando apenas 19 pacientes tinham recebido a polilaminina por uso compassivo, cerca de um óbito para cada quatro tratados. O Cristália contesta o cálculo: afirma que um dos cinco morreu antes de receber a substância, o que reduziria o balanço para quatro mortes entre 19 pacientes. Nos meses seguintes, a agência recebeu mais quatro notificações, o que elevou o total para nove. O laboratório reconhece oito casos de pacientes tratados, todos notificados e analisados pela farmacovigilância, e fala em 115 aplicações até o momento.
Após investigar os casos, o Cristália diz não ter encontrado relação causal com a polilaminina e atribui as mortes a complicações comuns em lesões medulares graves, como sepse, pneumonia, embolia pulmonar e paradas cardíacas. Entre os pacientes que morreram, segundo o g1, havia pessoas com lesão antiga e na região cervical, perfil fora dos critérios da pesquisa clínica autorizada. A ausência de relação apontada pelo laboratório não equivale a prova de segurança: a substância segue experimental, e só estudos clínicos poderão dizer se é segura e eficaz.
Resultados ainda modestos
A polilaminina é uma proteína derivada da laminina, molécula que dá suporte às células nos tecidos do corpo. A hipótese é que, aplicada na medula lesionada, ela estimule a regeneração de conexões nervosas.
Em agosto, na Rio Innovation Week, Tatiana apresentou dados de 17 dos mais de 100 pacientes tratados. Dez passaram da categoria A, de lesão completa, para B ou C na escala AIS, o que indica recuperação de alguma sensibilidade ou movimento na região anal, longe de voltar a andar. Nenhum dos 17 voltou a andar, e esses resultados, por si sós, não permitem concluir que a melhora se deve à substância, o que exigiria estudos capazes de separar seu efeito dos demais fatores que influenciam a recuperação.
O que a pesquisadora reivindica
Tatiana quer liberar a substância para lesões completas em qualquer altura da medula, inclusive no pescoço, o que incluiria tetraplégicos, e para quem convive com a paralisia há anos. Um caso citado é o de Tiba Camargos, tetraplégico desde fevereiro de 2025, após tentar salvar o filho de um afogamento no interior do Rio Grande do Sul. Segundo o g1, o pedido dele foi negado porque a lesão cervical tem mais de um ano.
Ela se apoia em um estudo com cães que, segundo ela, foi concluído no ano passado e indicou alguma melhora anos após a lesão. O Cristália diz que os testes em animais não terminaram e que, sem eles, não há como avançar para pacientes.
A pesquisadora também propõe usar os dados do uso compassivo para alterar o desenho do estudo, sem explicar como. As regras da Anvisa só admitem essas informações como complemento a um eventual pedido de aprovação, e o laboratório descarta mudanças. Em março, Tatiana já havia admitido erros no pré-print, e sua oposição a um grupo controle segue como a crítica mais frequente. No vídeo, segundo o g1, ela não mencionou as mortes notificadas.
Ataque a diretora e reação
No vídeo, Tatiana chama a diretora Daniela Marreco de “uma pessoa fria, uma pessoa sem emoções” e diz que suas decisões são “maldade”. A Anvisa repudiou ataques pessoais a servidores e classificou as expressões como “absolutamente inaceitáveis”. Em nota, a agência afirmou que suas decisões seguem critérios técnicos e a proteção da saúde da população. O Cristália disse desconhecer perseguição e apoiou a diretora, ponderando que o uso compassivo e o acesso expandido são instrumentos humanitários importantes, mas não substituem a produção de evidências clínicas robustas.
A disputa por acesso vem de antes: em março, mais de 50 pessoas recorreram à Justiça em busca do tratamento.