A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou nesta segunda-feira (24) o registro do Elevidys, terapia gênica contra a distrofia muscular de Duchenne (DMD) indicada para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguiam andar sem ajuda.
O medicamento é um dos mais caros do mundo, com preço de até R$ 20 milhões, e não está disponível pelo SUS. A suspensão foi solicitada pela própria fabricante, a Roche, após reconhecer que os dados disponíveis não atendem às exigências regulatórias da Anvisa.
O Elevidys estava em registro condicional desde dezembro de 2024 e era autorizado no Brasil apenas para crianças que ainda caminhavam sozinhas — perfil considerado mais seguro para receber a terapia. O tratamento consiste na introdução de uma versão reduzida do gene responsável por comandar a produção de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos e ausente em pacientes com DMD.
Mortes nos Estados Unidos motivaram alerta
Nos Estados Unidos, o medicamento já havia sido suspenso depois que dois pacientes morreram por falência hepática aguda após o tratamento. Ambos já não conseguiam andar sozinhos quando iniciaram a terapia — condição que, no Brasil, já os deixaria fora do público autorizado a usar o Elevidys, mesmo antes do cancelamento do registro nacional.
Segundo a Anvisa, os dados apresentados até agora pela Roche não seriam suficientes para cumprir os requisitos regulatórios exigidos para a manutenção do registro no país, o que levou a farmacêutica a pedir formalmente a suspensão.
O cancelamento do registro não isenta a Roche de suas responsabilidades: a empresa segue obrigada a acompanhar todos os pacientes brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e agosto de 2026, tanto em estudos clínicos quanto em programas de acesso já existentes, reportando à Anvisa qualquer informação de segurança relevante.
A farmacêutica afirma que vai continuar o programa clínico do medicamento e reunir novas evidências para uma eventual reapresentação. A Anvisa, por sua vez, sinalizou que poderá avaliar prioritariamente futuras submissões sobre o Elevidys, desde que os requisitos regulatórios vigentes sejam atendidos.
O episódio acontece pouco depois de a Anvisa ampliar as opções terapêuticas para a distrofia muscular de Duchenne: a agência havia aprovado o Duvyzat, outro medicamento para a doença, apenas onze dias antes do cancelamento do registro do Elevidys — sinal de que o campo de tratamentos para a condição segue avançando mesmo com a saída da terapia gênica da Roche do mercado brasileiro.