A Anvisa aprovou o registro do Qfitlia (fitusirana sódica), medicamento desenvolvido para prevenir e reduzir episódios de sangramento em pacientes com hemofilia A ou B.
O produto, registrado pela Sanofi Medley, pode ser utilizado com ou sem inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX — e é indicado para adolescentes a partir de 12 anos e adultos.
A análise foi priorizada por se tratar de doença rara, conforme a RDC nº 205/2017. O registro foi publicado no Diário Oficial da União.
O que é hemofilia e como ela compromete o organismo
A hemofilia é uma doença genética rara que prejudica a capacidade do sangue de coagular. Pacientes têm deficiência de proteínas chamadas fatores de coagulação, essenciais para interromper hemorragias após cortes, quedas ou lesões.
Existem dois tipos principais: a hemofilia A, relacionada à ausência do fator VIII, e a hemofilia B, causada pela deficiência do fator IX. Os sintomas são semelhantes — sangramentos prolongados e hemorragias internas —, mas cada tipo exige tratamento específico com reposição do fator ausente.
A doença resulta de uma mutação no cromossomo X. Por terem apenas um cromossomo X, os homens manifestam a condição com mais frequência. Mulheres com dois cromossomos X costumam ser portadoras sem desenvolver a doença, mas podem transmiti-la aos filhos.
Gravidade variável e diagnóstico precoce
A intensidade dos sintomas depende da quantidade de fator de coagulação presente no sangue. Formas graves provocam sangramentos espontâneos; nas leves, as hemorragias surgem após traumas, cirurgias ou quedas simples.
Episódios de sangramento dentro das articulações são frequentes e, quando repetidos, causam dor crônica, inflamação e limitação permanente dos movimentos. O diagnóstico costuma ocorrer na infância, quando quedas leves provocam hematomas ou inchaços incomuns, confirmados por exames de sangue.
Segundo o Perfil de Coagulopatias divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, o Brasil tem 14.202 pessoas diagnosticadas com hemofilia.
Alternativa para casos complexos e perspectivas terapêuticas
O tratamento tradicional da hemofilia consiste na reposição intravenosa do fator de coagulação ausente. Embora eficaz, a frequência elevada de aplicações representa um obstáculo significativo no cotidiano dos pacientes.
Nos últimos anos, anticorpos monoclonais e medicamentos de ação prolongada passaram a ampliar as opções terapêuticas, com menor intervalo entre as doses. O Qfitlia se insere nesse movimento como alternativa tanto para quem desenvolveu inibidores dos fatores de coagulação — complicação que torna o tratamento convencional ineficaz — quanto para quem ainda não apresentou essa resposta imunológica adversa.
A aprovação com análise prioritária, mecanismo previsto pela Anvisa para doenças raras, indica um caminho mais ágil para que novos tratamentos cheguem ao sistema de saúde brasileiro. A incorporação ao SUS, no entanto, depende de processo separado conduzido pela Conitec, que avalia custo-efetividade antes de incluir medicamentos na rede pública.